裘馨氏肌肉失养症（DMD）：KOL 见解

Duchenne Muscular Dystrophy - KOL Insight

出版日期: 年间契约型资讯服务 | 出版商:

FirstWord Group | 英文

价格

简介目录

裘馨氏肌肉失养症（DMD）治疗的最新进展是什么？ Agamree、Elevidys 和 Duvyzat 等新疗法将如何塑造 DMD 疗程的未来？ 本报告总结了各大KOL对裘馨氏肌肉失养症治疗药物的最新趋势和未来前景的见解，以及主要治疗药物的有效性、安全性和潜力，以及当前DMD治疗环境变动等相关洞见。

本报告调查的主要品牌

Emflaza（Deflaza Colt）
Agamree（vamorolone）
Exondys 51（eteprirsen）
Vyondys 53（Golodirsen）
Viltepso（viltolarsen）
Amondys 45（casimersen）
Translarna（ataluren）
Elevidys（SRP-9001/Delandystrogenmoxeparvovec）
fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926）
RGX-202
GNT0004
SGT-003

Delamiocell（CAP-1002）
Duvyzat（Givinostat）
Sebasemten（EDG-5506）
Vesleteplirsen（SRP-5051）
DYNE-251
PNG-EDO51
BMN 351
WVE-N531
AOC 1044
brogidersen
ATL1102

公司

Roche、Pfizer、BioMarin Pharmaceutical、Capricor、PTC Therapeutics、Sarepta、Nippon Shinyaku、Solid Biosciences、Genethon、Italfarmaco、Santhera Pharmaceuticals、Wave Life Sciences、Edgewise Therapeutics、Regenxbio、Dyne Therapeutics、Avidity Biosciences、Catalyst Pharmaceuticals、NS Pharma、ITF Therapeutics、PepGen、Percheron Therapeutics。

回答主要问题：

医师目前如何治疗 DMD？
KOL 是否认为目前可用的治疗方案令人满意？
根据患者类型（年龄、分期等），DMD 的治疗有何不同？
目前有关 DMD 的主要未满足需求有哪些？此外，现有/未来的治疗因患者类型有何不同？
付款人在 DMD 治疗方面面临哪些挑战？
基因疗法和外显子跳跃疗法会取代目前的治疗方法吗？
新疗法面临哪些长期挑战？
下一代治疗方法会显着改善目前的DMD 治疗方法吗？
联合策略将如何影响 DMD 的未来治疗前景？

类固醇治疗药物
- Emflaza（Deflaza Colt，PTC Therapeutics）
下一代类固醇治疗药物
- Agamree（vamorolone、Santhera Pharmaceuticals/Catalyst Pharmaceuticals）
其他口服疗法
- Translarna（Ataluren、PTC Therapeutics）
外显子跳跃治疗药物
- Exondys 51（eteplirsen、Sarepta Therapeutics）
- Vyondys 53（Golodirsen、Sarepta Therapeutics）
- Viltepso（Viltlarsen、Nippon Shinyaku/NS Pharma）
- Amondys 45（Casimersen、Sarepta Therapeutics）
基因治疗
- Elevidys（SRP-9001/Delandystrogenmoxeparvovec、Sarepta Therapeutics/Roche）

在研产品（三期/二期）

基因治疗药物
- Fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926，Pfizer）
- RGX-202（REGENXBIO）
- GNT0004（Genethon/Sarepta Therapeutics）
- SGT-003（Solid Biosciences）
口服小分子
- Duvyzat（Givinostat、Italfarmaco/ITF Therapeutics）
- Sevasemten（EDG-5506，Edgewise Therapeutics）
细胞疗法
- Deramiocel（CAP-1002；Capricor Therapeutics）
下一代外显子跳跃疗法
- Vesleteplirsen（SRP-5051，Sarepta Therapeutics）
- DYNE-251（Dyne Therapeutics）
- PGN-EDO51（PepGen）
- BMN 351（BioMarin Pharmaceutical）
- WVE-N531（Wave Life Sciences）
- AOC 1044（Avidity Biosciences）
- Brogidirsen（NS-089/NCNP-02，Nippon Shinyaku/NS Pharma）
其他寡核苷酸
- ATL1102（Percheron Therapeutics）

DMD 的未来治疗趋势

主要见解摘要
- 改进的基因治疗（可能还有基因编辑）将成为未来 3-5年 DMD 治疗的重要组成部分，联合治疗也将发挥重要作用。

KOL详细资料

美国的KOL
欧洲 KOL

简介目录

What are the latest advancements in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) treatments? How are new therapies like Agamree, Elevidys and Duvyzat shaping the future of DMD care? Insights from leading KOLs provide a detailed analysis of current and emerging treatments, featuring expert opinions from leading KOLs. Gain insights into the efficacy, safety, and potential of these therapies, and understand the evolving treatment landscape for DMD.

Key brands covered in this report:

Emflaza (deflazacort)
Agamree (vamorolone)
Exondys 51 (eteplirsen)
Vyondys 53 (golodirsen)
Viltepso (viltolarsen)
Amondys 45 (casimersen)
Translarna (ataluren)
Elevidys (SRP-9001/delandistrogene moxeparvovec)
fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926)
RGX-202
GNT0004
SGT-003

deramiocel (CAP-1002)
Duvyzat (givinostat)
sevasemten (EDG-5506)
vesleteplirsen (SRP-5051)
DYNE-251
PNG-EDO51
BMN 351
WVE-N531
AOC 1044
brogidersen
ATL1102

Companies:

Roche, Pfizer, BioMarin Pharmaceutical, Capricor, PTC Therapeutics, Sarepta, Nippon Shinyaku, Solid Biosciences, Genethon, Italfarmaco, Santhera Pharmaceuticals, Wave Life Sciences, Edgewise Therapeutics, Regenxbio, Dyne Therapeutics, Avidity Biosciences, Catalyst Pharmaceuticals, NS Pharma, ITF Therapeutics, PepGen, Percheron Therapeutics.

Key questions answered:

How do physicians currently treat DMD?
Do KOLs think the currently available treatment options are satisfactory?
How does DMD treatment vary by patient type (age, disease stage, etc.)?
What are the primary unmet needs in DMD today, and how will the various available and future treatments align with different patient types?
What payer challenges exist in treating DMD?
Will gene or exon-skipping therapies displace current treatments?
What are the long-term challenges of emerging treatments?
Will next-generation therapies significantly improve current DMD treatments?
How might combination strategies shape the future treatment landscape for DMD?

Executive summary

Treatment algorithm

Research objectives

Marketed therapies

Steroid treatments
- Emflaza (deflazacort; PTC Therapeutics)
Next-generation steroid treatments
- Agamree (vamorolone; Santhera Pharmaceuticals/Catalyst Pharmaceuticals)
Other oral treatments
- Translarna (ataluren; PTC Therapeutics)
Exon-skipping treatments
- Exondys 51 (eteplirsen; Sarepta Therapeutics)
- Vyondys 53 (golodirsen; Sarepta Therapeutics)
- Viltepso (viltolarsen; Nippon Shinyaku/NS Pharma)
- Amondys 45 (casimersen; Sarepta Therapeutics)
Gene therapies
- Elevidys (SRP-9001/delandistrogene moxeparvovec; Sarepta Therapeutics/Roche)

Pipeline products (Phase III and Phase II)

Gene therapies
- Fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926; Pfizer)
- RGX-202 (REGENXBIO)
- GNT0004 (Genethon/Sarepta Therapeutics)
- SGT-003 (Solid Biosciences)
Small oral molecules
- Duvyzat (givinostat; Italfarmaco/ITF Therapeutics)
- Sevasemten (EDG-5506; Edgewise Therapeutics)
Cell therapies
- Deramiocel (CAP-1002; Capricor Therapeutics)
Next-generation exon-skipping therapies
- Vesleteplirsen (SRP-5051; Sarepta Therapeutics)
- DYNE-251 (Dyne Therapeutics)
- PGN-EDO51 (PepGen)
- BMN 351 (BioMarin Pharmaceutical)
- WVE-N531 (Wave Life Sciences)
- AOC 1044 (Avidity Biosciences)
- Brogidirsen (NS-089/NCNP-02; Nippon Shinyaku/NS Pharma)
Other oligonucleotides
- ATL1102 (Percheron Therapeutics)

Future treatment trends in DMD

Key insights summary
- Improved gene therapies, and perhaps even gene editing, will be pivotal to DMD treatment over the next three to five years, with a larger role also for combination approaches