肌少症:新的药物模式，生物目标的创新，有竞争力的开发平台(管线)及全球市场预测(2025年～2040年)

摘要整理/概述

在全球人口结构和代谢变化的背景下，肌肉萎缩（包括肌肉减少症、恶病质、废用性萎缩和GLP-1相关肌肉功能障碍）正逐渐成为优先治疗领域。

到2035年，60岁及以上人口将超过15亿，超过2.5亿接受GLP-1受体激动剂治疗的患者将面临药物诱发肌肉少症的风险，这进一步凸显了该领域治疗的紧迫性。

传统上，肌少症的治疗方法包括运动、蛋白质营养和物理治疗。如今，这一领域正迈向以以下特征为特征的生物医学时代：

• 肌肉生长抑制素/活化素A路径阻断
• 选择性雄性激素受体调节剂 (SARMs)
• 粒线体生物合成活化剂
• 基于合成代谢胜肽和肌肉细胞因子的疗法
• 神经肌肉营养调节
• 脂肪肌细胞轴重编程
• 人工智慧驱动的数位肌肉生物标记和精准运动诊断

推动市场变革的因素：宏观趋势及其影响

• 老化社会：肌少症负担快速增加
• GLP-1 扩增：肌肉量减少与代谢的指标脆弱性
• 癌症治疗与恶病质：拓展肿瘤支持治疗
• 老年医学：认识肌肉是核心重要器官系统
• 运动表现 → 医学应用：先进的蛋白质合成生物学

人们越来越认识到，肌肉不仅仅是一种机械组织；它是一个具有代谢、内分泌、粒线体和免疫功能的器官，能够产生肌肉细胞因子（鸢尾素、IL-15、肌肉生长抑制素、FGF-21、GDF-11），这些因子在全身发挥信号传导作用。

肌肉量 = 代谢储备 + 认知老化预测因子 + 生存生物标记。

市场展望

预计市场规模将从2024年的约38亿美元成长到2040年的280亿至350亿美元。

主要上市转型类别：基于时间跨度的不同类别

• SARMs 2.0 → 2025-2027
• 肌肉生长抑制素/ActRIIB生物製剂 → 2026-2030
• 粒线体增强剂 → 2027-2033
• 神经肌肉迴路药物 → 2029年及以后
• 长寿精准运动生物製剂 → 2030年及以后

科技趋势

主要作用机转：生物活性域及其作用机转

• 肌肉生长路径 → 肌肉生长抑制素抑制，Smad 讯号传导
• 雄性激素受体 → 选择性雄性激素受体调节剂 (SARMs)，组织选择性合成代谢
• 粒线体 → AMPK/PGC1α 激活，粒线体胜肽 (MOTS-C)
• 神经肌肉系统 → 运动神经元营养讯号传导，神经肌肉接头 (NMJ) 稳定
• 肌肉细胞激素/脂肪细胞激素 → 鸢尾素、IL-15、FGF-21、脂联素
• 发炎 → 细胞激素阻断剂（IL-6、TNF-α）
• 干细胞 → 卫星细胞活化与老化逆转
• 代谢作用 → 骨骼、肌肉和内分泌系统之间的相互作用

数位与生物辨识创新

• 肌肉骨骼数位孪生
• 人工智慧步态分析与肌电遥测
• 超音波-AI肌肉质量评分
• 穿戴式机械感测生物标记物
• CT放射组学/MRI肌肉脂肪浸润定量

模态概况与个案研究

• 单株生物製剂 → 抗肌肉生长抑制素、抗激活素（比马单抗）
• 小分子化合物 → 选择性雄性激素受体调节剂（SARMs）、粒线体自噬调节剂
• 粒线体胜肽 → MOTS-C、人类胜肽
• 基因治疗 → 肌肉生长抑制素基因沉默
• 再生医学 → 卫星细胞调控
• 新兴的极端领域 → 体内肌肉纤维重编程

目录

第1章 简介

第2章 生物学和机制

• 肌肉作为内分泌器官
• 肌肉细胞激素-脂肪因子轴
• 粒线体和代谢驱动因子
• 神经神经串扰与神经肌肉接头生物学
• GLP-1 对肌肉蛋白质稳态的影响

第3章 药物类别的技术形势

• 选择性雄性激素受体调节剂 (SARMs)：发展历程与安全性
• 抗肌肉生长抑制素和激活素抑制剂
• 合成代谢生长因子
• 粒线体增强剂
• 神经肌肉接头稳定剂
• 再生和抗老化药物
• 人工智慧驱动的精细运动和药物混合疗法

第4章 开发平台(管线)概要

• 研发管线机制
• 研发阶段细分
• 按地区划分的项目

第5章 数位治疗和生物标记的形势

• 身体组成影像AI
• 穿戴式EMG及步行感测平台

第6章 临床性形势

• 研究概论（I-III期）
• 终点和监管替代方案讨论
• 安全性与毒性经验总结

第7章 市场与商业展望

• 2025-2040年市场规模
• 定价与报销概览
• 药物策略 - 早期支持治疗简介
• GLP-1合併治疗合作市场

第8章 交易和伙伴关係的形势

第9章 SWOT与未来展望

第10章 附录

Executive Summary / Description

Muscle loss - spanning sarcopenia, cachexia, disuse atrophy, and GLP-1-associated muscle decline - is emerging as a priority therapeutic frontier driven by global demographic and metabolic shifts.

By 2035, over 1.5 billion people will be aged >60, and >250 million patients treated with GLP-1 agonists will be at risk of drug-induced sarcopenia, accelerating clinical urgency.

Historically managed through exercise, protein nutrition, and physical therapy, the field is now entering a biological medicine era characterized by:

• Myostatin/activin-A pathway blockade
• Selective androgen receptor modulators (SARMs)
• Mitochondrial biogenesis activators
• Anabolic peptides & myokine-based therapies
• Neuromuscular trophic modulation
• Adipomyokine axis reprogramming
• AI-driven digital muscle biomarkers & precision movement diagnostics

Drivers transforming this market: Macro Trend and its Implications

• Aging population: Exponential rise in sarcopenia burden
• GLP-1 expansion: Muscle depletion & metabolic fragility flags
• Cancer care & cachexia: Oncology supportive-care expansion
• Longevity medicine: Muscle seen as core biological organ system
• Sports performance -> medical translation: Advanced protein synthesis biology

Muscle is increasingly recognized not as a mechanical tissue but as a metabolic, endocrine, mitochondrial, and immunologic organ, producing myokines (Irisin, IL-15, Myostatin, FGF-21, GDF11) with systemic signaling effects.

Muscle mass = metabolic reserve + cognitive aging predictor + survival biomarker.

Market Outlook

Market expected to rise from ~USD 3.8B in 2024 -> USD 28-35B by 2040

Key launch inflection categories: Different Classes with Time Horizon

• SARMs 2.0 -> 2025-2027
• Myostatin/ActRIIB biologics -> 2026-2030
• Mitochondrial boosters -> 2027-2033
• Neuro-muscular circuit drugs -> 2029+
• Longevity precision exercise biologics -> 2030+

Scientific & Technology Landscape

Primary Mechanistic Axes: Biological Domain and it's Mechanism

• Muscle-growth pathway -> Myostatin inhibition, Smad signaling
• Androgen receptor -> SARMs, tissue-selective anabolics
• Mitochondria -> AMPK/PGC1a activation, mito-peptides (MOTS-C)
• Neuro-muscular -> Motor neuron trophic signaling, NMJ stabilization
• Myokine / Adipokine -> Irisin, IL-15, FGF-21, adiponectin
• Inflammation -> Cytokine blockers (IL-6, TNF-a)
• Stem Cells -> Satellite cell activation, senescence reversal
• Metabolic synergy -> Osteo-muscular endocrine cross-talk

Digital & Biometric Innovations

• Musculoskeletal digital twins
• AI gait analysis & EMG telemetry
• Ultrasound-AI muscle quality scoring
• Wearable mechano-transduction biomarkers
• CT radiomics / MRI muscle fat infiltration quantification

Modalities Profile with Example

• Monoclonal biologics -> Anti-myostatin, anti-activin (bimagrumab)
• Small molecules -> SARMs, mitophagy modulators
• Mito-peptides -> MOTS-C, Humanin
• Gene therapy -> Myostatin gene silencing
• Regenerative -> Satellite cell modulation
• Extremes emerging -> In-vivo muscle-fiber reprogramming

Table of Content

1. Introduction

• 1.1 Purpose, scope & methodology
• 1.2 Pathophysiology of muscle loss
• 1.3 Regulatory definitions of sarcopenia & cachexia

2. Biology & Mechanisms

• 2.1 Muscle as endocrine organ
• 2.2 Myokine & adipokine axes
• 2.3 Mitochondrial & metabolic drivers
• 2.4 Muscle-nerve crosstalk & NMJ biology
• 2.5 GLP-1 impact on muscle proteostasis

3. Drug Class Technology Landscape

• 3.1 SARMs - evolution & safety
• 3.2 Anti-myostatin & activin blockade
• 3.3 Anabolic growth factors
• 3.4 Mitochondrial enhancers
• 3.5 Neuromuscular junction stabilizers
• 3.6 Regenerative agents & senolytics
• 3.7 AI precision exercise + pharma hybrid

4. Pipeline Overview

• 4.1 Pipeline by mechanism
• 4.2 Development stage segmentation
• 4.3 Program geography

5. Digital-Therapeutic & Biomarker Landscape

• 5.1 Body composition imaging AI
• 5.2 Wearable EMG & gait sensing platforms

6. Clinical Landscape

• 6.1 Trial overview (Phase I-III)
• 6.2 Endpoints & regulatory surrogate debates
• 6.3 Safety & toxicity learnings

7. Market & Commercial Outlook

• 7.1 Market sizing 2025-2040
• 7.2 Pricing & reimbursement landscape
• 7.3 Pharma strategy - early supportive care adoption
• 7.4 GLP-1 syndicate co-markets

8. Deal & Partnership Landscape

• 8.1 Pharma licensing & co-dev deals
• 8.2 AI-muscle tech deals
• 8.3 M&A activity outlook

9. SWOT + Future Outlook

• 9.1 Scientific risks
• 9.2 Regulatory view
• 9.3 Commercial constraints
• 9.4 Breakthrough catalysts

10. Appendix