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市场调查报告书
商品编码
1866189

无腺相关病毒（AAV）系统、基于脂质奈米颗粒（LNP）的基因编辑、病毒样颗粒和直接体内基因编程－技术、研发管线和市场展望（2025-2045）

AAV-Free Systems, LNP-Enabled Editing, Virus-Like Particles & Direct In-Body Gene Programming - Technology, Pipeline & Market Outlook 2025-2045
出版日期: | 出版商: Mellalta Meets LLP | 英文 200 Pages | 商品交期: 7-10个工作天内

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简介目录

执行摘要/概述

体内基因治疗正进入第二次革命：

我们正在超越腺相关病毒（AAV），转向可编程、可重复给药、组织特异性和免疫沉默的平台，从而实现直接的体内基因编辑、替换和调控。

核心创新转折点：

固定有效载荷 → 体内可给药可程式基因组软体

关键驱动因素：

  • 改良的基因编辑工具（碱基替换、引子、表观基因组写入技术）
  • 脂质奈米颗粒 (LNP) 和外泌体模拟递送技术的突破
  • 安全的全身性递送以取代病毒稳态
  • 即用型和剂量可调给药
  • 多重器官基因组存取（中枢神经系统、肌肉、肝臟、免疫系统）

关键治疗目标

  • 治疗罕见疾病和单基因疾病
  • 在基因层面治疗常见疾病（心血管代谢疾病、肝病）、神经系统疾病疾病）
  • 体内细胞疗法的实现（CAR-T细胞疗法的体内给药）
  • 精准器官再生技术的发展

全球市场预测

  • 2024年:约100亿～120亿美元
  • 2030年:550亿～750亿美元
  • 2040年:1,500亿美元多
  • 2045年:3000亿美元以上

技术概述

主要递送方式：机制及依类别划分的实例

  • 脂质奈米颗粒（LNP）：脂质载体（RNA、DNA、蛋白质）：Moderna、Beam、Intellia、辉瑞
  • 聚合物奈米颗粒：可生物降解基因载体：Verve、Scribe合作项目
  • 病毒样颗粒（VLP）：无病毒基因组递送：VLP治疗学，Prime VLP 系统
  • 设计型外泌体：生物隐形传递：Evox、Codiak 智慧财产权平台
  • 混合系统：LNP + 胜肽 + 标靶配体：Precision Biosciences、Sana
  • 噬菌体衍生载体：下一代病毒穿梭载体：部分先锋公司 + 学术机构

编辑与调控酬载

  • CRISPR/Cas 变体（Cas9、Cas12、CasX）
  • 碱基编辑技术
  • Prime 编辑器
  • 表观遗传编辑器（CRISPRoff、dCas9-KRAB、基因沉默）
  • RNA 编辑器（ADAR 系统）
  • CRISPR 转座酶插入系统
  • 寡核苷酸定向基因调控（siRNA、ASO、saRNA）

技术限制与创新

  • 组织标靶配体
  • 免疫隐蔽脂质库
  • 基于机器学习的脂质筛选
  • 瞬时编辑器暴露视窗（安全性）
  • 自耗竭编辑器
  • 单次注射迴路再活化系统

应用

  • 罕见遗传疾病：血友病、杜氏肌肉营养不良症、代谢失调
  • 常见疾病：心血管代谢基因编辑（PCSK9、ANGPTL3）
  • 肿瘤学：体内CAR-T疗法、免疫重编程
  • 中枢神经系统：亨丁顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化症、阿兹海默症风险基因
  • 血液学：体外重编程与体外编辑
  • 再生医学：纤维化逆转，肝细胞再生
  • 老化与长寿：Klotho基因、端粒酶与粒线体生物合成

目录

第1章 简介

  • 从AAV到可程式系统的演变
  • 技术采纳曲线
  • 临床加速讯号

第2章 生物学和机制的基础

  • 细胞进入和内体逃逸
  • 瞬时与持久编辑模型
  • 脱靶效应与基因组稳定性控制
  • 免疫耐受性和AAV抗药性绕过

第3章 递送技术

  • 脂质奈米颗粒工程学
  • 聚合物奈米载体
  • 人工外泌体系统
  • 以病毒样颗粒（VLP）为基础的货物递送
  • 混合合成生物系统
  • 非病毒中枢神经系统穿透图谱

第4章 遗传基因编辑Toolkit

  • CRISPR 类别和下一代编辑器
  • 碱基编辑与引子编辑的临床前景
  • 体内表观基因组重编程
  • 自限性基因迴路
  • 大规模基因传递的突破

第5章 临床性形势

  • 后期项目
  • 中期项目
  • 早期研发管线与学术途径
  • 新兴安全性概况
  • 标靶组织架构

第6章 市场分析

  • 以治疗方式和适应症划分的潜在市场规模
  • 不断变化的定价和报销

第7章 竞争情形

  • 科技的原型
  • 联盟和授权矩阵
  • M&A的可能性

第8章 预测和Scenario

  • 基准情景
  • 加速部署情景
  • 供应链约束情景

第9章 未来预测

  • 基于体内模拟的剂量优化
  • 基因重编程实现器官再生
  • 基因治疗+人工智慧健康孪生整合

第10章 附录

简介目录

Executive Summary / Description

In-vivo gene therapy is entering a second revolution:

moving beyond AAV to programmable, redosable, tissue-precise, immune-silent platforms capable of editing, replacing, or modulating genes directly inside the body.

Core innovation shift:

Fixed payload -> programmable genomic software delivered in vivo.

Critical drivers:

  • Improved gene editors (base, prime, epigenome writers)
  • LNP and exosome-mimetic delivery breakthroughs
  • Safe systemic delivery replacing viral permanence
  • Off-the-shelf, titratable dosing
  • Multi-organ genome access (CNS, muscle, liver, immune system)

Primary therapeutic goals

  • Treat rare & monogenic diseases
  • Reverse common diseases at genotype-level (cardiometabolic, liver, neuro)
  • Enable in-body cell therapy (CAR-T in vivo)
  • Engineer precision organ regeneration

Global Market Forecast

  • 2024: ~$10-12B
  • 2030: $55-75B
  • 2040: >$150B
  • 2045: $300B+

Technology Understanding

Key Delivery Modalities: Category with Mechanism and Examples

  • LNPs : Lipid carriers (RNA, DNA, protein) : Moderna, Beam, Intellia, Pfizer
  • Polymer nanoparticles : Biodegradable gene carriers : Verve, Scribe partnerships
  • Virus-like particles (VLPs) : Delivery without viral genome : VLP Therapeutics, Prime VLP systems
  • Engineered exosomes : Bio-stealth delivery : Evox, Codiak IP heritage
  • Hybrid systems : LNP + peptides + targeting ligands : Precision Biosciences, Sana
  • Bacteriophage-derived vectors : Next-gen viral shuttles : Select pioneers + academia

Editing & Modulation Payloads

  • CRISPR/Cas variants (Cas9, Cas12, CasX)
  • Base editors
  • Prime editors
  • Epigenetic editors (CRISPRoff, dCas9-KRAB, gene silencing)
  • RNA editors (ADAR systems)
  • CRISPR-transposase insertion systems
  • Oligonucleotide gene modulation (siRNA, ASO, saRNA)

Engineering Constraints & Innovations

  • Tissue targeting ligands
  • Immune stealth lipid libraries
  • Machine-learning lipid screening
  • Transient editor exposure windows (safety)
  • Self-disappearing editors
  • Single-infusion circuit-reactivation systems

Applications Spectrum

  • Rare genetic diseases : Hemophilia, DMD, metabolic disorders
  • Common diseases : Cardiometabolic gene edits (PCSK9, ANGPTL3)
  • Oncology : In-vivo CAR-T, immune rewiring
  • CNS : Huntington's, ALS, Alzheimer's risk genes
  • Hematology : In-body reprogramming vs ex-vivo editing
  • Regenerative Medicine : Fibrosis reversal, hepatocyte regeneration
  • Aging & Longevity : Klotho, telomerase, mitochondrial biogenesis

Table of Content

1. Introduction

  • 1.1 Evolution from AAV to programmable systems
  • 1.2 Technology adoption curve
  • 1.3 Clinical acceleration signals

2. Biology & Mechanistic Basis

  • 2.1 Cell entry and endosomal escape
  • 2.2 Transient vs permanent editing models
  • 2.3 Off-target & genomic stability controls
  • 2.4 Immune tolerance & AAV resistance bypass

3. Delivery Technologies

  • 3.1 Lipid nanoparticle engineering
  • 3.2 Polymer nanocarriers
  • 3.3 Engineered exosomal systems
  • 3.4 VLP-based cargo delivery
  • 3.5 Hybrid synthetic-biologic systems
  • 3.6 Non-viral CNS penetration maps

4. Gene Editing Toolkit

  • 4.1 CRISPR classes & next-gen editors
  • 4.2 Base & prime editing clinical horizon
  • 4.3 Epigenome rewiring in vivo
  • 4.4 Self-limiting gene circuits
  • 4.5 Large-gene delivery breakthroughs

5. Clinical Landscape

  • 5.1 Late-stage assets
  • 5.2 Mid-stage programs
  • 5.3 Early pipeline & academic pathways
  • 5.4 Safety profiles emerging
  • 5.5 Target tissue landscape

6. Market Analysis

  • 6.1 TAM by modality and indication cluster
  • 6.2 Pricing & reimbursement evolution

7. Competitive Landscape

  • 7.1 Technology archetypes
  • 7.2 Partnering & licensing matrix
  • 7.3 M&A potential

8. Forecast & Scenarios

  • 8.1 Base case
  • 8.2 Accelerated adoption
  • 8.3 Supply-chain constrained scenario

9. Future Outlook

  • 9.1 In-vivo -> in-silico dosing optimization
  • 9.2 Organ regeneration via gene rewiring
  • 9.3 Gene therapy + AI health twin integration

10. Appendix