裘馨氏肌肉萎缩症市场:KOL的洞察

本报告提供全球裘馨氏肌肉萎缩症市场相关调查，提供市场概要，以及已通过核准治疗方法，开发平台趋势，未来预测等资讯。

目录

摘要整理

治疗流程

调查目的

已上市治疗方法

• 类固醇治疗
  • Emflaza（地夫可特，PTC Therapeutics）
• 外显子跳跃治疗
  • Exondys 51（eteplirsen、Sarepta Therapeutics）
  • Vyondys 53（golodirsen、Sarepta Therapeutics）
  • Viltepso（Viltrasen、Nippon Shinyaku/NS Pharma）
  • Ammondiz 45（Casimersen、Sarepta Therapeutics）
• 其他口腔治疗 (10)
  • Translarna（ataluren，PTC Therapeutics）

在研产品（三期和二期）

• 基因治疗
  • Elevidys（SRP-9001/Deland Dystrogen Moxe Parvovec、Sarepta Therapeutics/Roche）(29)
  • 资料夹 Dystrogen Moba Parvovec（PF-06939926，辉瑞）
• 下一代外显子跳跃疗法
  • Vesleteplirsen（SRP-5051，Sarepta Therapeutics）
• 下一代类固醇治疗
  • 瓦莫洛龙（ReveraGen Biopharma/Santhera Pharmaceuticals）
• 其他机制
  • Pamrevlumumab（FibroGen）
  • CAP-1002（Capricor Therapeutics）
  • Gibinostat（Italfarmaco）
  • EDG-5506（Edgewise Therapeutics）
  • ATL1102（反义疗法）

其他早期机制（I/II 期）

• 基因治疗
  • RGX-202（Regenxbio）
  • scAAV9.U7.ACCA（安斯泰来基因疗法）
  • rAAVrh74.MCK.GALGT2（国家儿童医院/Sarepta Therapeutics）
• 外显子跳跃疗法
  • DYNE-251（达因疗法）
  • SQY51（SQY 疗法）
  • WVE-N531（波生命科学）
  • AOC 1044（Avidity Biosciences）

DMD 的未来治疗趋势

• 主要见解摘要 (10)
  • 新生儿筛检为 DMD 患者提供早期诊断和快速开始治疗的可能性

KOL详细资料

KOL突发新闻

Do KOLs believe PTC Therapeutics' Emflaza will retain its leading position in the face of new steroids and novel therapies? What underpins experts' opinion that Sarepta Therapeutics/Roche's gene therapy Elevidys marks a significant advance for DMD patients? What are KOLs safety concerns about Sarepta Therapeutics' next-generation exon-skipping therapy vesleteplirsen? KOLs critically assess the prospects of launched and pipeline therapies.

In addition to the full report, licensed users have access to the following KOL Bulletins via the Attachments area:

• 23 Aug 2023 KOL Bulletin -- Views on the FDA's accelerated approval of Sarepta Therapeutics/Roche's Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) in DMD

Table of Contents

Executive summary (8)

Treatment algorithm

Research objectives (3)

Marketed therapies (45)

• Steroid treatments (8)
  • Emflaza (deflazacort; PTC Therapeutics) (8)
• Exon-skipping treatments (27)
  • Exondys 51 (eteplirsen; Sarepta Therapeutics) (9)
  • Vyondys 53 (golodirsen; Sarepta Therapeutics) (7)
  • Viltepso (viltolarsen; Nippon Shinyaku/NS Pharma) (7)
  • Amondys 45 (casimersen; Sarepta Therapeutics) (4)
• Other oral treatments (10)
  • Translarna (ataluren; PTC Therapeutics) (10)

Pipeline products (Phase III and Phase II) (111)

• Gene therapies (43)
  • Elevidys (SRP-9001/delandistrogene moxeparvovec; Sarepta Therapeutics/Roche) (29)
  • Fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926; Pfizer) (14)
• Next-generation exon-skipping therapies (15)
  • Vesleteplirsen (SRP-5051; Sarepta Therapeutics) (15)
• Next-generation steroid treatments (13)
  • Vamorolone (ReveraGen Biopharma/Santhera Pharmaceuticals) (13)
• Other mechanisms (40)
  • Pamrevlumab (FibroGen) (10)
  • CAP-1002 (Capricor Therapeutics) (11)
  • Givinostat (Italfarmaco) (7)
  • EDG-5506 (Edgewise Therapeutics) (7)
  • ATL1102 (Antisense Therapeutics) (5)

Other early-stage mechanisms (Phase I/II) (36)

• Gene therapies (16)
  • RGX-202 (Regenxbio) (8)
  • scAAV9.U7.ACCA (Astellas Gene Therapies) (4)
  • rAAVrh74.MCK.GALGT2 (Nationwide Children's Hospital/Sarepta Therapeutics) (4)
• Exon-skipping therapies (20)
  • DYNE-251 (Dyne Therapeutics) (6)
  • SQY51 (SQY Therapeutics) (4)
  • WVE-N531 (Wave Life Sciences) (5)
  • AOC 1044 (Avidity Biosciences) (5)

Future treatment trends in DMD (10)

• Key insights summary (10)
  • Newborn screening offers the potential for earlier patient diagnosis and prompt treatment initiation in DMD (8)

KOL details (3)

• KOLs from the USA (1)
• KOLs from Europe (1)

KOL Bulletins (2)